ವಿಷಯಕ್ಕೆ ತೆರಳಿ

EB ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದರ ಹಿಂದಿನ ವಿಜ್ಞಾನ

EB ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದರ ಹಿಂದಿನ ವಿಜ್ಞಾನದ ಕುರಿತು ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಿ ಅಥವಾ ನಮ್ಮ ಕರಪತ್ರವನ್ನು ಡೌನ್‌ಲೋಡ್ ಮಾಡಿ.

    1. ಇಬಿ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ
    2. ಇಬಿ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್
    3. ಇಬಿ ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿ
    4. ಇಬಿ ಔಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆ
    5. ಇಬಿ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ಇಬಿ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ವ್ಯಕ್ತಿಯ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗಿರುವ ಜೀನ್‌ಗಳಲ್ಲಿನ ತಪ್ಪುಗಳನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸುವ ಮೂಲಕ ಆನುವಂಶಿಕ ಸ್ಥಿತಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಒಂದು ವಿಧಾನವಾಗಿದೆ. ಇದು ವೈಯಕ್ತಿಕ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವುದಕ್ಕಿಂತ ಭಿನ್ನವಾಗಿದೆ. ಜೀನ್‌ಗಳು ನಮ್ಮ ದೇಹವು ತಯಾರಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳಿಗೆ ಪಾಕವಿಧಾನಗಳಾಗಿವೆ.

ಅವುಗಳಲ್ಲಿ ದೋಷಗಳಿರಬಹುದು, ಅದು ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ತಯಾರಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ವ್ಯಕ್ತಿಯ ದೇಹವು ಕೆಲವು ಚರ್ಮದ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ತಯಾರಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದಿದ್ದಾಗ, ಇದು EB ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ, ಇದನ್ನು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಮತ್ತೆ ಸೇರಿಸುವ ಮೂಲಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಬಹುದು. ಕೆಲವೊಮ್ಮೆ ಆನುವಂಶಿಕ ಪಾಕವಿಧಾನದಲ್ಲಿನ ದೋಷವು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಒಡೆಯುವುದಲ್ಲದೆ, ಅದರ ಸುತ್ತಲಿನ ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಹಸ್ತಕ್ಷೇಪ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಇದು ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಸೇರಿಸುವುದರಿಂದ ಸಹಾಯ ಮಾಡದಿರುವ ಪ್ರಬಲ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗಬಹುದು.

ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಹೇಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ?

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ವೈರಸ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾಗಳಿಂದ ನೈಸರ್ಗಿಕ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಸೃಷ್ಟಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಕಾಣೆಯಾಗಿರುವ ಅಥವಾ ಮುರಿದಿರುವ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಅವುಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸುತ್ತದೆ. ಇದನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಿಯ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಮಾದರಿಯನ್ನು ಪ್ರಯೋಗಾಲಯಕ್ಕೆ ತೆಗೆದುಕೊಂಡು ಹೋಗಿ ಆನುವಂಶಿಕ ತಿದ್ದುಪಡಿಗಳನ್ನು ಮಾಡಿ ನಂತರ ಅವುಗಳನ್ನು ಹಿಂದಿರುಗಿಸುವ ಮೂಲಕ ಮಾಡಬಹುದು (ಇದನ್ನು ಹಿಂದಿನ ಜೀವನ) ಅಥವಾ ವ್ಯಕ್ತಿಯ ದೇಹದಲ್ಲಿ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಸೇರಿಸುವ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಅಥವಾ ಜೆಲ್‌ನಿಂದ ನೇರವಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಮೂಲಕ (ಇದನ್ನು ಜೀವಿಯಲ್ಲಿ).

ನಮ್ಮ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹೊಸ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಪಡೆಯುವುದು ಕಷ್ಟಕರವಾಗಿರುತ್ತದೆ ಆದರೆ ಒಮ್ಮೆ ಹೊಸ, ಸರಿಯಾದ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಿಯ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹಾಕಿದರೆ ಅದನ್ನು ಜೀವಕೋಶವು ಕಾಣೆಯಾದ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ತಯಾರಿಸಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಬಹುದು.

 

ಇನ್ಫೋಗ್ರಾಫಿಕ್ ವಿವೋ ಮತ್ತು ಎಕ್ಸ್ ವಿವೋ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಲ್ಲಿ ಕೋಶಗಳು, ಬಾಣಗಳು ಮತ್ತು ಐಕಾನ್‌ಗಳ ವಿವರಣೆಯೊಂದಿಗೆ ವೈರಲ್ ವಿತರಣೆ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಹಂತಗಳನ್ನು ಸೂಚಿಸುತ್ತದೆ.
ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಗ್ರಾಫಿಕ್

 

ಹೊಸ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹಾಕಲು ವೈರಸ್‌ಗಳನ್ನು ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಏಕೆಂದರೆ ಅವುಗಳು ನೈಸರ್ಗಿಕವಾಗಿ ಮಾಡುತ್ತವೆ. ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯು ತನ್ನನ್ನು ತಾನೇ ಪುನರಾವರ್ತಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ತೆಗೆದುಹಾಕುವ ಮೂಲಕ ವೈರಸ್ ಅನ್ನು ಹಾನಿಯಾಗದಂತೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಇದು ನಮ್ಮ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹಾಕುವ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಬದಲಿಸುವ ಮೂಲಕ ವೈರಸ್ ಅನ್ನು ಉಪಯುಕ್ತವಾಗಿಸುತ್ತದೆ, ಅದು ನಮ್ಮನ್ನು ಆರೋಗ್ಯವಂತರನ್ನಾಗಿ ಮಾಡುವ ಹೊಸ ಜೀನ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಅನಾರೋಗ್ಯಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ನಮ್ಮ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಪಡೆಯುವ ಇನ್ನೊಂದು ವಿಧಾನವೆಂದರೆ ಅವುಗಳನ್ನು ಎಣ್ಣೆ ಅಥವಾ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನಿಂದ ಲೇಪಿಸುವುದು. ವಂಶವಾಹಿಗಳು ಸೂರ್ಯನ ಬೆಳಕು ಮತ್ತು ಕಿಣ್ವಗಳೆಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ನೈಸರ್ಗಿಕವಾಗಿ ಸಂಭವಿಸುವ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳಿಂದ ಸುಲಭವಾಗಿ ನಾಶವಾಗುತ್ತವೆ.

ಅಮೇರಿಕನ್ ಸೊಸೈಟಿ ಆಫ್ ಜೀನ್ ಮತ್ತು ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿಯಿಂದ ಈ ವೀಡಿಯೊ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ವಿವರಿಸುತ್ತದೆ:

 

 

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಹೇಗೆ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸುತ್ತದೆ?

ನಮ್ಮ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ದೊಡ್ಡ ಅಥವಾ ಚಿಕ್ಕ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು (ಉದ್ದ ಅಥವಾ ಚಿಕ್ಕದಾದ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಪಾಕವಿಧಾನಗಳು) ಹಾಕಲು ವಿವಿಧ ವೈರಸ್‌ಗಳನ್ನು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಈ ವೈರಸ್‌ಗಳನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸಲಾಗಿದೆ ಆದ್ದರಿಂದ ಅವು ನಮ್ಮನ್ನು ಅಸ್ವಸ್ಥಗೊಳಿಸುವುದಿಲ್ಲ, ಆದರೆ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಬಳಸುವ ವೈರಸ್ ಪ್ರಕಾರದಿಂದ ಉಂಟಾದ ಅನಾರೋಗ್ಯವನ್ನು ನಾವು ಈಗಾಗಲೇ ಹೊಂದಿರಬಹುದು. ಇದರರ್ಥ ನಾವು ಜೀವಿಯಲ್ಲಿ ಆ ರೀತಿಯ ವೈರಸ್ ಬಳಸಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ. ನಮಗೆ ರೋಗನಿರೋಧಕ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯೂ ಇರಬಹುದು, ಒಂದು ವೇಳೆ ಜೀವಿಯಲ್ಲಿ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪುನರಾವರ್ತಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ನಮ್ಮ ರೋಗನಿರೋಧಕ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಹೊಸ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ನಮ್ಮ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ತಲುಪಿಸುವ ಮೊದಲು ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ವೈರಸ್ ಅನ್ನು ನಾಶಪಡಿಸಿದರೆ, ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ನಮ್ಮ ದೇಹದೊಳಗೆ ಚೆನ್ನಾಗಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ.

ಕೆಲವೊಮ್ಮೆ ನಮ್ಮ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಹೊಸ, ಸರಿಯಾದ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ ಸೂಕ್ಷ್ಮಾಣು ಎಂದು ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸುತ್ತದೆ. ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ ಎಂದು ಸಂಶೋಧಕರು ಪರಿಶೀಲಿಸಬೇಕು.

 

ಪೋಷಕರ ಆನುವಂಶಿಕ ಸ್ಥಿತಿಯ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ಆರೋಗ್ಯವಂತ ಅಥವಾ ಬಾಧಿತ ಮಕ್ಕಳ ಸಾಧ್ಯತೆಯನ್ನು ವಿವರಿಸುವ, ಆಟೋಸೋಮಲ್ ಪ್ರಾಬಲ್ಯ, ಆಟೋಸೋಮಲ್ ರಿಸೆಸಿವ್ ಮತ್ತು ಡಿ ನೊವೊ ಆನುವಂಶಿಕತೆಯನ್ನು ಹೋಲಿಸುವ ರೇಖಾಚಿತ್ರ.
EB ಯ ಆನುವಂಶಿಕತೆ

 

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಎಷ್ಟು ಕಾಲ ಉಳಿಯುತ್ತದೆ?

ಕೆಲವು ವಿಧದ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಒಂದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಗುರಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ ಆದರೆ ಇತರರಿಗೆ ಪುನರಾವರ್ತಿತ ಅನ್ವಯಗಳ ಅಗತ್ಯವಿರುತ್ತದೆ.

ಚರ್ಮವು ನಿರಂತರವಾಗಿ ನವೀಕರಿಸಲ್ಪಡುತ್ತದೆ; ಹಳೆಯ ಚರ್ಮದ ಕೋಶಗಳು ಸಾಯುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಸಿಪ್ಪೆ ಸುಲಿಯುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಹೊಸ ಕೋಶಗಳು ಅವುಗಳನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುತ್ತವೆ. ಹೊಸ ಕೋಶಗಳು ಚರ್ಮದ ಆಳದಿಂದ ಬರುತ್ತವೆ, ಅಲ್ಲಿ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಬೆಳೆಯುತ್ತವೆ, ಹೊಸ ನಕಲನ್ನು ಮಾಡುತ್ತವೆ.

ಅವುಗಳ ಎಲ್ಲಾ ಜೀನ್‌ಗಳು ನಂತರ ಮತ್ತೆ ಮತ್ತೆ ಎರಡಾಗಿ ವಿಭಜನೆಯಾಗಿ ಹೊಸ, ಬದಲಿ ಚರ್ಮದ ಕೋಶಗಳನ್ನು ನಿರಂತರವಾಗಿ ಸೃಷ್ಟಿಸುತ್ತವೆ.

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ಹೊಸ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸಲಾದ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಸ್ವಾಭಾವಿಕವಾಗಿ ಸಾಯುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಅವುಗಳ ಸ್ಥಾನವನ್ನು ಹೊಸ ಕೋಶಗಳು ಆಕ್ರಮಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತವೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪುನರಾವರ್ತಿಸಬೇಕಾಗಬಹುದು.

ಹೊಸ ಜೀನ್ ನಮ್ಮ ವರ್ಣತಂತುಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದರ ಭಾಗವಾಗಿದ್ದರೆ ಮಾತ್ರ ಅದನ್ನು ಹೊಸ ಕೋಶಗಳಿಗೆ ನಕಲಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಇದನ್ನು ಏಕೀಕರಣ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಕ್ರೋಮೋಸೋಮ್‌ಗಳು ನಮ್ಮ ಜೀವಕೋಶಗಳೊಳಗೆ ಆಳವಾಗಿ ಹೂತುಹೋಗಿರುವ ಡಿಎನ್‌ಎಯ ದೀರ್ಘ ತುಣುಕುಗಳಾಗಿವೆ ಮತ್ತು ನಮ್ಮ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಜೀನ್‌ಗಳು ಈ ಕ್ರೋಮೋಸೋಮ್‌ಗಳ ಒಂದು ಭಾಗವಾಗಿದೆ. ನಮ್ಮ ದೇಹದಿಂದ ನಿರ್ಮಿಸಲಾದ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದನ್ನು ತಯಾರಿಸಲು ನಾವು ಪ್ರತಿ ಜೀನ್ ಅನ್ನು 'ಪಾಕವಿಧಾನ' ಎಂದು ಭಾವಿಸಿದರೆ, ಪ್ರತಿ ಕ್ರೋಮೋಸೋಮ್ ಪಾಕವಿಧಾನ ಪುಸ್ತಕದಂತಿದೆ. ಹೊಸ ರೆಸಿಪಿಯನ್ನು ರೆಸಿಪಿ ಪುಸ್ತಕಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಕ್ಕೆ ಅಂಟಿಸಿದರೆ ಅದನ್ನು ನಕಲು ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದರ್ಥ.

ಕೆಲವು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಹೊಸ ವಂಶವಾಹಿಯನ್ನು ಕ್ರೋಮೋಸೋಮ್ ಆಗಿ ಸಂಯೋಜಿಸುತ್ತವೆ, ಮತ್ತು ಕೆಲವು ಆಗುವುದಿಲ್ಲ. ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಎಷ್ಟು ಸಮಯದವರೆಗೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಇದು ಬದಲಾಯಿಸಬಹುದು.

ಹೊಸ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಸಂಯೋಜಿಸಿದರೆ, ಅದು ಇತರ ಯಾವುದೇ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಅಡ್ಡಿಪಡಿಸುವುದಿಲ್ಲ ಮತ್ತು ಅವುಗಳನ್ನು ಕೆಲಸ ಮಾಡುವುದನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ಮತ್ತೊಂದು ಪಾಕವಿಧಾನದ ಭಾಗವಾಗಿ ಹೊಸ ಪಾಕವಿಧಾನವನ್ನು ಆಕಸ್ಮಿಕವಾಗಿ ಅಂಟಿಸುವುದನ್ನು ಕಲ್ಪಿಸಿಕೊಳ್ಳಿ. ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಯಾವುದೇ ಜೀನ್‌ಗಳಲ್ಲಿ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ತಪ್ಪುಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ ಎಂದು ಸಂಶೋಧಕರು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳಬೇಕು.

ಇಬಿ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್

ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಎನ್ನುವುದು ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾಗಳು ವೈರಸ್‌ಗಳಿಂದ ತಮ್ಮನ್ನು ರಕ್ಷಿಸಿಕೊಳ್ಳಲು ಬಳಸುವ ನೈಸರ್ಗಿಕ ವಿಧಾನಗಳನ್ನು ಆಧರಿಸಿದ ಒಂದು ರೀತಿಯ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹೊಸ, ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ಆನುವಂಶಿಕ ಪಾಕವಿಧಾನವನ್ನು ತಲುಪಿಸುವ ಬದಲು ಅವರು ಕಾಣೆಯಾದ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ತಯಾರಿಸಬಹುದು, ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಎನ್ನುವುದು ವ್ಯಕ್ತಿಯ ಸ್ವಂತ ಪಾಕವಿಧಾನವನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸಲು ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ, ಮುರಿದ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸುವ ಒಂದು ಮಾರ್ಗವಾಗಿದೆ.

ಇತರ ಜೀನ್‌ಗಳಲ್ಲಿ ಹೊಸ ತಪ್ಪುಗಳನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸುವ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯು ಬೇರೆಲ್ಲಿಯೂ ಬದಲಾವಣೆಗಳನ್ನು ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ ಎಂಬುದು ಮುಖ್ಯ. ಅಂಡಾಣು ಅಥವಾ ವೀರ್ಯ ಕೋಶಗಳಿಗೆ ಯಾವುದೇ ಬದಲಾವಣೆಗಳನ್ನು ಮಾಡದಿರುವುದು ಸಹ ಮುಖ್ಯವಾಗಿದೆ, ಅಂದರೆ ಮಗುವು ಅವರು ಒಪ್ಪಿಗೆಯಿಲ್ಲದ ಆನುವಂಶಿಕ ಬದಲಾವಣೆಗಳೊಂದಿಗೆ ಜನಿಸುತ್ತದೆ.

ಜೀನ್ ಸಂಪಾದನೆಯನ್ನು ಎಕ್ಸ್ ವಿವೋ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ ನಡೆಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಬದಲಿಗೆ ಜೀವಿಯಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ. ವ್ಯಕ್ತಿಯ ಸ್ವಂತ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಸಂಗ್ರಹಿಸಿ, ಆನುವಂಶಿಕ ತಪ್ಪುಗಳನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸಿ, ಅವರಿಗೆ ಹಿಂತಿರುಗಿಸಬಹುದು.

ಈ ವೀಡಿಯೊ CRISPR/Cas9 ವ್ಯವಸ್ಥೆಯನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಒಂದು ರೀತಿಯ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಅನ್ನು ವಿವರಿಸುತ್ತದೆ:

 

ಇಬಿ ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿ

ಕೆಲವು ಸಂಭಾವ್ಯ EB ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಆಧರಿಸಿವೆ, ಇದು ಮೂಳೆ ಮಜ್ಜೆಯಿಂದ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಲಾದ ಒಂದು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ರೀತಿಯ ಕೋಶವಾಗಿದೆ ಆದರೆ ದಾನಿಯ ದೇಹದ ಇತರ ಭಾಗಗಳಿಂದಲೂ ಬರಬಹುದು, ಅದು ಸ್ವತಃ ಇತರ ರೀತಿಯ ಜೀವಕೋಶಗಳಾಗಿ ರೂಪಾಂತರಗೊಳ್ಳುತ್ತದೆ.

ಜೀವಕೋಶ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು EB ಇಲ್ಲದ ವ್ಯಕ್ತಿಯ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ರಕ್ತಪ್ರವಾಹಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸಬಹುದು.

EB. ಈ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಚರ್ಮ ಮತ್ತು EB ಯಿಂದ ಪ್ರಭಾವಿತವಾದ ದೇಹದ ಇತರ ಭಾಗಗಳಿಗೆ ಪ್ರಯಾಣಿಸಬಹುದು ಮತ್ತು EB ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ ಕಾಣೆಯಾದ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುವ ಜೀವಕೋಶಗಳಾಗಿ ಪರಿಣಮಿಸಬಹುದು. ಇದು ದೇಹದಾದ್ಯಂತ EB ಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಒಂದು ಮಾರ್ಗವಾಗಿರಬಹುದು.

ಮೆಸೆಂಚೈಮಲ್ ಸ್ಟ್ರೋಮಲ್ ಕೋಶಗಳು (MSC ಗಳು) EB ಯಲ್ಲಿ ಪ್ರಯೋಗಿಸಲಾಗುತ್ತಿರುವ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹೋಲುವ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಒಂದು ರೀತಿಯ ಕೋಶಗಳಾಗಿವೆ.

ಈ ವೀಡಿಯೊದಲ್ಲಿ ಕಾಂಡಕೋಶಗಳ ಕುರಿತು ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಿ:

ಇಬಿ ಔಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ಡ್ರಗ್ ಥೆರಪಿ ಎಂದರೆ ನಮ್ಮ ದೇಹಗಳು ಹೇಗೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಸಕ್ರಿಯವಾಗಿ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಪದಾರ್ಥಗಳೊಂದಿಗೆ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದಾಗ. ಅವು ನಾವು ನುಂಗುವ ಮಾತ್ರೆಯಲ್ಲಿರಬಹುದು, ಚರ್ಮ ಅಥವಾ ಸ್ನಾಯುಗಳಿಗೆ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದು, ಸೂಜಿಯ ಮೂಲಕ ರಕ್ತಪ್ರವಾಹಕ್ಕೆ ವರ್ಗಾವಣೆಯಾಗಬಹುದು ಅಥವಾ ಕ್ರೀಮ್, ಸ್ಪ್ರೇ, ಜೆಲ್ ಅಥವಾ ಐ ಡ್ರಾಪ್ ಆಗಿರಬಹುದು.

EB ಒಂದು ಉರಿಯೂತದ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು, ನಮ್ಮ ದೇಹದಲ್ಲಿ ಉರಿಯೂತ ಹೇಗೆ ಸಂಭವಿಸುತ್ತದೆ ಎಂಬುದರ ಬಗ್ಗೆ ವೈದ್ಯರಿಗೆ ಉತ್ತಮ ತಿಳುವಳಿಕೆ ಇದೆ. ಇದರರ್ಥ ಅವರು EB ಗಾಗಿ ಮರುಬಳಕೆ ಮಾಡಲು ಇತರ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳಲ್ಲಿ ಉರಿಯೂತವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಆಯ್ಕೆ ಮಾಡಬಹುದು.

EB ಗಾಯಗಳ ನೋವನ್ನು ನೋವು ನಿವಾರಕ ಔಷಧಿಗಳು ಅಥವಾ ನಿದ್ರಾಜನಕಗಳೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಬಹುದು.

ನಮ್ಮ ದೇಹದಲ್ಲಿ ಔಷಧಿಗಳು ಹೇಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತವೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಈ ವೀಡಿಯೊ ವಿವರಿಸುತ್ತದೆ:

 

ಇಬಿ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ಪ್ರೊಟೀನ್ ಥೆರಪಿಯು EB ಯೊಂದಿಗಿನ ಜನರಲ್ಲಿ ಕಾಣೆಯಾದ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಬದಲಿಸುವುದನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ ಏಕೆಂದರೆ ಪಾಕವಿಧಾನ ಎನ್ಕೋಡಿಂಗ್ನಲ್ಲಿನ ಆನುವಂಶಿಕ ಬದಲಾವಣೆಯಿಂದಾಗಿ.

ಚರ್ಮದ ಪ್ರೋಟೀನ್ (ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ) ಗಾಗಿ ಆನುವಂಶಿಕ ಪಾಕವಿಧಾನವನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವ ಬದಲು, ಪ್ರೋಟೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಸರಿಯಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸದ ಚರ್ಮಕ್ಕೆ ಕಾಣೆಯಾದ ಪ್ರೋಟೀನ್ 'ಪದಾರ್ಥ'ವನ್ನು ಮತ್ತೆ ಸೇರಿಸಲು ಪ್ರಯತ್ನಿಸುತ್ತದೆ. ಇದು ಒಲೆಯಿಂದ ಹೊರಬಂದ ನಂತರ ಮುರಿದ ಪೈ ಪಾಕವಿಧಾನವನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವ ಬದಲು ನಿಮ್ಮ ಪೈಗೆ ತುಂಬುವಿಕೆಯನ್ನು ಸೇರಿಸಲು ಪ್ರಯತ್ನಿಸುವಂತಿದೆ. ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಸ್ಥಳಕ್ಕೆ ಹೇಗೆ ತಲುಪಿಸುವುದು ಎಂಬುದನ್ನು ಸಂಶೋಧಕರು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಬೇಕು. ಇದು ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಮೂಲಕ, ರಕ್ತದ ಮೂಲಕ ದೇಹದ ಸುತ್ತಲೂ ಅಥವಾ ಚರ್ಮವು ತಡೆಗೋಡೆಯಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸದ ಕಣ್ಣುಗಳು ಅಥವಾ ಗಾಯಗಳಿಗೆ ನೇರವಾಗಿ ಸಾಗಿಸಬಹುದು.

ಪ್ರೋಟೀನ್ ಥೆರಪಿಗೆ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಪ್ರಯೋಗಾಲಯ-ಮಾದರಿಯ ಸೌಲಭ್ಯಗಳಲ್ಲಿ ತಯಾರಿಸಬಹುದು, ಅಲ್ಲಿ ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾ ಅಥವಾ ಸರಿಯಾದ ಆನುವಂಶಿಕ ಪಾಕವಿಧಾನವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಯೀಸ್ಟ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಬೆಳೆಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಕಡಿಮೆ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಕಾರ್ಖಾನೆಗಳಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಈ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವು ದೊಡ್ಡ ಪ್ರಮಾಣದ ಮಾನವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ರಚಿಸುತ್ತದೆ. ಉದಾಹರಣೆಗೆ, ಮಧುಮೇಹ ಹೊಂದಿರುವ ಜನರಿಗೆ ವಾಡಿಕೆಯಂತೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಮಾನವ ಇನ್ಸುಲಿನ್ ಅನ್ನು ಈ ರೀತಿ ಉತ್ಪಾದಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.