RDEB SSC ಗಾಗಿ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ (2022)

ಈ ಅಧ್ಯಯನವು 2022 ರಲ್ಲಿ ಪೂರ್ಣಗೊಂಡಿತು ಮತ್ತು ನೋವಿನ ಗುಳ್ಳೆಗಳಿಲ್ಲದ ಜನರಿಗಿಂತ ಇಬಿಎಸ್ ಹೊಂದಿರುವ ಜನರು ನಡೆಯುವಾಗ ತಮ್ಮ ಪಾದಗಳಿಂದ ಕಡಿಮೆ ಬಲವಾಗಿ ನೆಲದಿಂದ ತಳ್ಳುತ್ತಾರೆ ಎಂದು ದೃಢಪಡಿಸಿದರು. ಸಂಶೋಧಕರು ಸಮತೋಲನ ವ್ಯಾಯಾಮ ಮತ್ತು ವಿಶೇಷ ಪಾದರಕ್ಷೆಗಳು ಅಥವಾ ಇನ್ಸೊಲ್‌ಗಳ (ಆರ್ಥೋಟಿಕ್ಸ್) ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸಲು ತಮ್ಮ ಕೆಲಸವನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಬಯಸುತ್ತಾರೆ ಮತ್ತು ಪಾದದ ಅಡಿಭಾಗದಲ್ಲಿ ಒತ್ತಡವನ್ನು ಹರಡಲು ಮತ್ತು ವಾಕಿಂಗ್ ಹೆಚ್ಚು ಆರಾಮದಾಯಕವಾಗುವಂತೆ ಮಾಡಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ನಲ್ಲಿ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ ಬ್ರಿಟಿಷ್ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ಡರ್ಮಟಾಲಜಿ ಮತ್ತೆ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ಇನ್ವೆಸ್ಟಿಗೇಟಿವ್ ಡರ್ಮಟಾಲಜಿ ಮತ್ತು ಪೋಸ್ಟರ್ ಆಗಿ ಪ್ರಸ್ತುತಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ ಸೊಸೈಟಿ ಫಾರ್ ಇನ್ವೆಸ್ಟಿಗೇಟಿವ್ ಡರ್ಮಟಾಲಜಿ.

ಪ್ರಮುಖ ಸಂಶೋಧಕ:

ಡಾ ಆಂಡ್ರ್ಯೂ ಸೌತ್ ಫಿಲಡೆಲ್ಫಿಯಾದ ಥಾಮಸ್ ಜೆಫರ್ಸನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದಲ್ಲಿ ಸಹಾಯಕ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕರಾಗಿದ್ದಾರೆ. SCC ಯ ಅಭಿವೃದ್ಧಿ ಮತ್ತು ಪ್ರಗತಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಘಟನೆಗಳನ್ನು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳುವುದು ಅವರ ಪ್ರಾಥಮಿಕ ಆಸಕ್ತಿಗಳು, ವಿಶೇಷವಾಗಿ RDEB ಯೊಂದಿಗೆ ವಾಸಿಸುವ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಉಂಟಾಗುವ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್. ಡಾ ಸೌತ್ ಅವರು ಲಂಡನ್, ಸ್ಕಾಟ್ಲೆಂಡ್ ಮತ್ತು ಈಗ ಫಿಲಡೆಲ್ಫಿಯಾದಲ್ಲಿ ಇಬಿ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಪ್ರಬಲ ಇತಿಹಾಸ ಹೊಂದಿರುವ ಸಂಸ್ಥೆಗಳಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡಿದ್ದಾರೆ ಮತ್ತು ಮೂಲಭೂತ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಅನ್ವಯದ ಮೂಲಕ ಈ ವಿನಾಶಕಾರಿ ಗುಂಪಿನ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಪರಿಹಾರಗಳನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲು ಬದ್ಧರಾಗಿದ್ದಾರೆ.

ಸಹ-ಸಂಶೋಧಕರು:

ಪ್ರೊ ಜೊಹಾನ್ ಬಾಯರ್ ಸಾಲ್ಜ್‌ಬರ್ಗ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯ ಚರ್ಮರೋಗ ವಿಭಾಗದ ಮುಖ್ಯಸ್ಥರಾಗಿದ್ದಾರೆ. ಅವರು EB-ಹೌಸ್ ಆಸ್ಟ್ರಿಯಾದ ಸಂಶೋಧನಾ ಗುಂಪನ್ನು ನಿರ್ಮಿಸಿದರು ಮತ್ತು ಮುಖ್ಯಸ್ಥರಾಗಿದ್ದಾರೆ, ಇದು EB ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ 20 ಕ್ಕೂ ಹೆಚ್ಚು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿದೆ. ಎಲ್ಲಾ ರೀತಿಯ EB ಗಳಿಗೆ ಸುರಕ್ಷಿತ ಮತ್ತು ಅನ್ವಯವಾಗುವ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದು ಅವರ ಮುಖ್ಯ ಆಸಕ್ತಿಯಾಗಿದೆ. ಇದಲ್ಲದೆ ಸಾಲ್ಜ್‌ಬರ್ಗ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ಗುಂಪು ರೋಗಿಗಳ ಜೀವನದ ಗುಣಮಟ್ಟವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸಲು ಮತ್ತು RDEB ಸಂಬಂಧಿತ ಆಕ್ರಮಣಕಾರಿ SCC ಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವ ಸಲುವಾಗಿ EB ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿವಾರಿಸಲು ಸಣ್ಣ ಅಣು ಆಧಾರಿತ ವಿಧಾನಗಳ ಮೇಲೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ.

ಪ್ರೊ ಜೆಮಿಮಾ ಮೆಲ್ಲೆರಿಯೊ ಗೈಸ್ ಮತ್ತು ಸೇಂಟ್ ಥಾಮಸ್ ಎನ್‌ಎಚ್‌ಎಸ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ಟ್ರಸ್ಟ್‌ನ ಸೇಂಟ್ ಜಾನ್ಸ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಡರ್ಮಟಾಲಜಿಯಲ್ಲಿ ಸಲಹೆಗಾರ ಚರ್ಮಶಾಸ್ತ್ರಜ್ಞ ಮತ್ತು ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕರಾಗಿದ್ದಾರೆ. ಅವರು 20 ವರ್ಷಗಳಿಂದ EB ಮತ್ತು ಇತರ ಆನುವಂಶಿಕ ಚರ್ಮದ ಕಾಯಿಲೆಗಳ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕವಾಗಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದಾರೆ, ಜೊತೆಗೆ ವಿವಿಧ ರೀತಿಯ EB ಯ ಆಣ್ವಿಕ ಆಧಾರವನ್ನು ನೋಡುವ ಸಂಶೋಧನಾ ಹಿನ್ನೆಲೆ ಮತ್ತು ಫೈಬ್ರೊಬ್ಲಾಸ್ಟ್ ಮತ್ತು ಮೆಸೆನ್‌ಕೈಮಲ್ ಸ್ಟ್ರೋಮಲ್ ಸೆಲ್‌ನಂತಹ EB ಗಾಗಿ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ. ಚಿಕಿತ್ಸೆ. ಎಲ್ಲಾ ರೀತಿಯ EB ಗಳಿಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲು ಈ ಕೆಲಸವನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಅವಳು ಸಮರ್ಪಿತಳಾಗಿದ್ದಾಳೆ.

"ಈ ಯೋಜನೆಯಿಂದ ಪ್ರಾರಂಭವಾದ ಕೆಲಸವು RDEB ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ, ಇದು ಡೆಬ್ರಾ UK 2000 ರ ದಶಕದ ಆರಂಭದಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು"

ಡಾ ಆಂಡ್ರ್ಯೂ ಸೌತ್

ಅನುದಾನ ಶೀರ್ಷಿಕೆ: RDEB SCC ಗಾಗಿ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್‌ನ "ಇಬಿಯಲ್ಲಿ ಮೊದಲ" ಹಂತ II ಪ್ರಯೋಗ.

ಇಬಿ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಎಂಬ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಔಷಧದ ಸಣ್ಣ, "ಇಬಿಯಲ್ಲಿ ಮೊದಲ" ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಮಾಡಲು ನಾವು ಪ್ರಸ್ತಾಪಿಸುತ್ತೇವೆ. ಔಷಧವು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳ ಬೆಳವಣಿಗೆಗೆ ಅಗತ್ಯವಾದ ವಿವಿಧ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಗಳ ಪ್ರತಿಬಂಧಕವಾಗಿದೆ. ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಹಲವಾರು ಇತರ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳಿಗೆ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿದೆ, ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಮೈಲೋಡಿಸ್ಪ್ಲಾಸ್ಟಿಕ್ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ (ರಕ್ತದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್) ಮತ್ತು ಆದ್ದರಿಂದ ಔಷಧವನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಕಂಪನಿ, ಒಂಕೊನೊವಾ, ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಅನ್ನು ಬಳಸುವ ಉತ್ತಮ ಅನುಭವವನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.

ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಇಬಿ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಸಾಮಾನ್ಯ ಇಬಿ ಚರ್ಮದ ಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹಾನಿ ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ ಎಂದು ನಾವು ಗುರುತಿಸಿದ್ದೇವೆ. ಈ ಯೋಜನೆಯು ಇಬಿ ರೋಗಿಯಲ್ಲಿ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲುತ್ತದೆಯೇ ಮತ್ತು ರೋಗಿಗಳು ಔಷಧಿಯನ್ನು ಸಹಿಸಿಕೊಳ್ಳಬಹುದೇ ಎಂದು ಪರೀಕ್ಷಿಸುತ್ತದೆ - ರೋಗಿಗಳು ದೈನಂದಿನ ದಿನಚರಿಯಲ್ಲಿ ಗಮನಾರ್ಹ ಪರಿಣಾಮವಿಲ್ಲದೆ ಮೌಖಿಕ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಅನ್ನು (ಮಾತ್ರೆಗಳಂತೆ, ದಿನಕ್ಕೆ ಎರಡು ಬಾರಿ) ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಬಹುದೇ. ಇಬಿ ರೋಗಿಯಲ್ಲಿ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲಲು ಸಾಧ್ಯವಾದರೆ, ನಾವು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಮತ್ತು ರೋಗಿಯನ್ನು ಪರೀಕ್ಷಿಸುತ್ತೇವೆ ಮತ್ತು ಭವಿಷ್ಯದ ರೋಗಿಗಳು ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ಪ್ರಯೋಜನ ಪಡೆಯಬಹುದೇ ಎಂದು ಊಹಿಸಲು ಬಳಸಬಹುದಾದ ಅಂಶವನ್ನು ಗುರುತಿಸಲು ಪ್ರಯತ್ನಿಸುತ್ತೇವೆ.

ಇಬಿ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮೊದಲ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ಡೆಬ್ರಾ ಹಣವನ್ನು ನೀಡಿದರು. ಯೋಜನೆಯನ್ನು RDEB SCC ಗಾಗಿ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್‌ನ "ಫಸ್ಟ್ ಇನ್ ಇಬಿ" ಹಂತ II ಪ್ರಯೋಗ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಯಿತು. ಔಷಧವು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳ ಬೆಳವಣಿಗೆಗೆ ಅಗತ್ಯವಾದ ವಿವಿಧ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಗಳ ಪ್ರತಿಬಂಧಕವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಎಲ್ಲಾ RDEB ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳು ಈ ಔಷಧಿಗೆ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸುತ್ತವೆ ಎಂದು ನಾವು ತೋರಿಸಿದ್ದೇವೆ. ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಹಲವಾರು ಇತರ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳಿಗೆ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿದ್ದರು ಮತ್ತು ತುಂಬಾ ಸೌಮ್ಯವಾದ ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮದ ಪ್ರೊಫೈಲ್ ಅನ್ನು ತೋರಿಸಿದರು.

ಕೋವಿಡ್-19 ಸಾಂಕ್ರಾಮಿಕ ರೋಗದಿಂದ ಗೊಂದಲಕ್ಕೊಳಗಾದ ಈ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಸ್ಥಾಪಿಸುವಲ್ಲಿ ನಾವು ಗಮನಾರ್ಹ ವಿಳಂಬವನ್ನು ಅನುಭವಿಸಿದರೂ, ನಾವು ಅಂತಿಮವಾಗಿ 2021 ರಲ್ಲಿ ಮೊದಲ ರೋಗಿಯನ್ನು ನೇಮಿಸಿಕೊಂಡಿದ್ದೇವೆ. ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಮೊದಲ ರೋಗಿಯು (ಆಸ್ಟ್ರಿಯಾದಲ್ಲಿ) ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಅನ್ನು ಅಭಿದಮನಿ ಮೂಲಕ ಸ್ವೀಕರಿಸಿದರು ಮತ್ತು ಸಂಪೂರ್ಣ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ತೋರಿಸಿದರು, ಅಂದರೆ ಅವರ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಕಣ್ಮರೆಯಾಯಿತು. 19 ತಿಂಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ರೋಗಿಯು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಮುಕ್ತನಾಗಿರುತ್ತಾನೆ. ಸೆಪ್ಟೆಂಬರ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಾರಂಭವಾದ ಎರಡನೇ ರೋಗಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪ್ರತ್ಯೇಕ ಧನಸಹಾಯವು ಬೆಂಬಲಿಸಿದೆ ಮತ್ತು ಈ ಬಾರಿ ಮೌಖಿಕ ಔಷಧದೊಂದಿಗೆ. ಈ ರೋಗಿಯು ಔಷಧಿಗೆ ಕ್ಷಿಪ್ರ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯ ಇದೇ ರೀತಿಯ ಚಿಹ್ನೆಗಳನ್ನು ತೋರಿಸುತ್ತಿದ್ದಾನೆ ಮತ್ತು RDEB ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ರಿಗೊಸೆರ್ಟಿಬ್ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಆಯ್ಕೆಯಾಗಬಹುದು ಎಂದು ನಾವು ಆಶಾವಾದಿಯಾಗಿರುತ್ತೇವೆ. (2022 ರ ಅಂತಿಮ ಪ್ರಗತಿ ವರದಿಯಿಂದ.)